Salute

Emofilia A, sul mercato la prima Terapia Genica italiana

di Redazione

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È stata introdotta di recente sul mercato italiano una nuova terapia genica, approvata per il trattamento dell’emofilia di tipo A. Si tratta di un traguardo fondamentale per pazienti, medici e ricercatori. Il successo conferma non solo l’impegno del Servizio Sanitario Nazionale verso la qualità delle cure, ma anche la necessità di una somministrazione sicura ed efficace.

Al momento il Policlinico di Milano è l’hub designato per la prescrizione e somministrazione della terapia ai pazienti affetti da emofilia A grave in tutta Italia. La professoressa Flora Peyvandi, direttrice dell’Unità Operativa di Medicina Interna Emostasi e Trombosi presso il Policlinico, in una dichiarazione rilasciata all’Osservatorio Terapie Avanzate, ha sottolineato l’importanza della collaborazione tra istituzioni e la rapidità con cui la Regione Lombardia ha adottato il modello Hub & Spoke per garantire un accesso equo alla terapia.

La terapia genica per l’emofilia A rappresenta un passo avanti significativo rispetto alle tradizionali terapie sostitutive, che prevedono l’infusione regolare del fattore mancante. Grazie a un vettore virale adeno-associato di tipo 5 (AAV5), questa nuova terapia porta una copia sana del gene che codifica per il fattore VIII direttamente nelle cellule epatiche, permettendo la sintesi del fattore mancante nel tempo. Questo approccio ha dimostrato di mantenere livelli di attività del fattore VIII sufficienti per un adeguato processo coagulativo per periodi prolungati, riducendo così la necessità di ripetute infusioni e migliorando la qualità di vita dei pazienti.

Il Centro Angelo Bianchi Bonomi del Policlinico di Milano, con la sua lunga esperienza nella gestione dell’emofilia e una solida squadra multidisciplinare, è in prima linea nel fornire questa terapia avanzata. Il centro segue attualmente circa 400 pazienti affetti da emofilia grave o moderata, ed è considerato un punto di riferimento in Europa per questa patologia.

Tuttavia, l’accesso alla terapia genica richiede una valutazione multidisciplinare approfondita e una stretta sorveglianza nel tempo per garantire la sicurezza e l’efficacia del trattamento. È essenziale che i pazienti siano seguiti da un team di esperti che possa valutare non solo l’efficacia del trattamento, ma anche la loro salute generale e la risposta individuale alla terapia.

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Aggiornato il 05/15/2024

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